Ученые из компании Vesper Bio сообщили о многообещающих результатах ранних клинических испытаний новой таблетки для лечения фронтотемпоральной деменции (FTD), самой распространенной формы деменции у людей младше 60 лет. Препарат, получивший название VES001, успешно прошел первый крупный этап оценки безопасности, пишет ScienceAlert.
В двухчастных предварительных испытаниях, проведенных в медицинских центрах Нидерландов и Великобритании, препарат принимали добровольцы, включая шестерых участников с повышенным генетическим риском развития FTD. Испытания длились три месяца.
У участников с генетическим риском ежедневный прием VES001 увеличил уровень белка програнилина в крови и спинномозговой жидкости в среднем более чем на 95% по сравнению с исходными значениями. Програнилин играет ключевую роль в здоровье нейронов, а его дефицит связан с повреждением мозга и развитием FTD.
При этом серьезных побочных эффектов выявлено не было. «Это означает, что у нас появилась надежда на лечение, которое потенциально может предотвратить развитие фронтотемпоральной деменции у людей с генетической предрасположенностью, что концептуально меняет будущее терапии деменции», — отметил научный директор Vesper Bio Андерс Нюкьяр.
Препарат направлен на рецептор сортилин, который участвует в удалении програнилина из мозга. Основная функция VES001 — замедлить действие рецептора, сохраняя уровень програнилина. У участников с мутацией гена GRN уровень белка вернулся почти к норме как в крови, так и в спинномозговой жидкости.
Исследователи отмечают, что хотя результаты обнадеживают, их необходимо интерпретировать с осторожностью, а данные еще предстоит рецензировать. Также потребуется проведение дальнейших клинических испытаний перед возможным выходом препарата на рынок.